文／谭蔚泓
原载《杭州》杂志2026年第17期
当前，核酸药物、靶向核药、细胞与基因治疗正引领全球新药研发前沿。杭州肩负着产出一批自主可控原创新药、打造全国领先的核酸药物完整产业集群、探索“国家战略科技力量+地方产业园区+临床医疗机构”融合发展范式的国家使命。扎根钱塘的中国科学院杭州医学研究所（简称“杭州医学所”）与杭州核酸药谷，正是承接这一使命、推进健康中国建设的核心载体。
杭州核酸药谷
院省市共建七年锻造国家级医学平台
2019年5月，中国科学院与浙江省人民政府携手共建杭州医学所，并于2024年1月正式挂牌。这是中国科学院首个以医学命名的直属研究机构，也是院、省、市协同落实健康中国战略的标志性创举。
七年来，杭州医学所打通“基础医学研究—临床验证—新药产业化”的完整闭环，崛起为一座以基础科学驱动临床转化、以源头创新带动产业发展的国家级平台。在核酸分子医学、肿瘤精准诊疗、智能诊断与医疗器械、合成生物学等前沿领域，涌现出一批具有国际影响力的原创成果。
浙江省肿瘤医院挂牌成为医学所附属肿瘤医院，为实验室与病床架起直通桥梁，让前沿技术第一时间走向临床、直面患者，也为长三角乃至全国探索出“国家院所+地方政府+临床医院+产业园区”协同发展的全新范式。
中国科学院杭州医学研究所
依托这一平台，2025年4月，全省首个核酸药物产业集聚区——杭州核酸药谷正式揭牌。它以杭州医学所为创新策源，钱塘区、中国医药港为产业承载，目标直指全国核酸药物发展的核心增长极。
核酸药物研发专业门槛高、转化链条长，对实验载体、中试产能、临床资源、配套设施要求严苛。杭州核酸药谷超前布局，总规划用地超200亩，总建筑面积约50万平方米，其中首期90亩、建筑面积15.8万平方米已投用，建成2万余平方米专业化核心研发载体空间，一站式覆盖概念验证、中试放大到规模化产业化的全流程空间需求。
同时，药谷搭建起覆盖基础研发、转化支撑、产业配套的三级平台体系：基础端，布局全国及省级核酸药物重点实验室；转化端，建成共性技术研发平台、市级生物样本库与区级检验检测中心；产业端，投用专业化危化品仓储中心，精准匹配核酸药物特殊生产与存储需求。
原始创新突破核酸适体重塑精准医疗
核酸药物被视作继小分子、抗体之后第三次新药研发浪潮，可精准调控基因表达，覆盖肿瘤、罕见病、慢病等领域。核酸适体是一种在实验室筛选合成的寡核苷酸分子，能与不同靶标特异性结合，成为精准医疗的理想“导航仪”。
核酸适体偶联药物（ApDC）组成示意
葡萄膜黑色素瘤是一种不常见却极为凶险的眼部肿瘤，确诊时多已晚期，极易通过血液扩散至肝脏，一旦转移，患者平均生存期不足一年。
2024年底，医学所团队与温州医科大学附属眼视光医院合作研发的新型c-Met靶向核酸适体偶联药物（ApDC），成功获得美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药认定——这是全球首个获此认定的ApDC，为罕见眼部肿瘤诊疗开拓了国际领先的治疗路径。
这款被称为眼癌“黑科技”的智慧型药物，创新使用核酸适体作为靶向分子，精准锁定癌细胞、定向释放毒性药物，从内部摧毁肿瘤而最大限度保护健康组织。大量动物实验表明，这款ApDC不仅能高效抑制眼原位肿瘤生长，还显著降低了肝、肺、骨及脑部的转移风险。
ApDC的成功，并非偶然。其技术源头可以追溯到10多年前，医学所团队在国际上首次提出“DNA纳米火车”概念，首次制备ApDC，用核酸适体作为“火车头”寻找肿瘤细胞、定点释放药物，为靶向药物研发开辟了全新方向。
2020年9月，全球首个核酸适体筛选及新药研发技术平台在杭州医学所成立，致力于推动核酸适体筛选技术普及，使其成为类似高通量测序技术的基础性研究技术。
团队率先将人工智能引入核酸适体设计与筛选，开发出核酸适体抗原POCT（即时检测）试剂盒及传感芯片，成功实现新冠病毒、猴痘病毒的快速筛查；研制出全球首个核酸适体核素造影剂，能够“点亮”体内微小肿瘤病灶，进入临床试验，实现肿瘤的精准检出。
在核酸药物赛道上，mRNA疫苗是医学所的另一大自主创新成果。2023年与2024年，诺贝尔生理学或医学奖连续两年授予RNA领域科学家，标志着这一洪流不可阻挡。杭州医学所紧跟前沿趋势，布局mRNA创新药物研发。
团队凝练出“肿瘤mRNA疫苗研发”重大攻关项目，致力于打造个性化mRNA肿瘤疫苗及共性技术研发平台，系统揭示抗原进化、mRNA结构与翻译表达、序列优化与疗效安全性的基本规律。
基于国产算力平台，团队成功构建蛋白与核酸大语言模型，自主研发的AImRNA药物设计算法LinearDesign达到全球领先水平，其设计的疫苗已进入临床试验阶段，在有效性与安全性方面展现出优异的临床价值。
如今，一条自主可控的mRNA肿瘤疫苗全链条体系已在杭州医学所成型。核酸适体介导的mRNA高效靶向递送核心技术实现突破，全球首创的EGFR肺癌疫苗临床效果优异，HIM01 mRNA肿瘤疫苗已进入临床试验，十余项核心专利布局完成，构建起完整的自主知识产权体系。
在核医学融合赛道，医学所开拓“先显像、后治疗”一体化靶向核药，牵头省α核药重大专项，创新核酸适体与放射性核素模块化偶联技术，搭建靶向核药诊疗平台。相关影像探针已完成人体临床验证，并同步向α、β治疗性核药延伸，突破核酸药物仅调控基因表达的传统边界，实现肿瘤病灶精准显像与靶向杀伤一体化，建成国内独有的核酸—核医学交叉创新体系。
所院深度融合产业生态加速成型
依托附属肿瘤医院，杭州医学所建立“临床问题牵引原始创新、科研成果反哺临床诊疗”的双向循环，直接带动浙江肿瘤医学高峰加速形成。
所院共建共享华东地区最大肿瘤生物样本库、人工智能影像实验室、重离子诊疗平台等一批高能级科研载体，组建“院士科学家+临床医师”联合攻关团队，将肿瘤耐药、早期筛查、晚期难治等临床痛点转化为定向攻关课题，让科研真正瞄准病床上的真问题。
2025年，浙江省首个重离子医学中心正式启用，为肺癌、胰腺癌、鼻咽癌等难治肿瘤提供无创精准放疗，累计治疗1000余名患者。全球首个胃癌AI筛查模型、肺结节良恶性鉴别检测试剂盒相继研发成功，推动肿瘤早筛下沉基层，降低区域肿瘤死亡率。多项成果发表于Science等国际顶刊，获浙江省科技进步一等奖两项。
所院深度融合，正推动临床诊疗能力实现跨越式提升。
附属肿瘤医院重离子医学中心
杭州核酸药谷以医学所为源头，同步布局细胞治疗、基因治疗、靶向治疗等多元赛道，联动园区企业搭建CGT（细胞和基因治疗）中试、工艺放大平台，推动多技术路线互补协同，形成覆盖诊断、预防、治疗全流程的前沿技术矩阵，系统性补齐国内重大疾病根治方案短板。
没有学术高峰，就没有产业高地。杭州拥有浙江大学、西湖大学等为代表的国内顶尖生命科学学术高地，在分子生物学、药学、临床医学、生物信息学等领域积淀深厚；杭州医学所则聚焦核酸药物、靶向核药、肿瘤精准医学交叉前沿，专攻国内“卡脖子”底层技术。
两类创新主体持续输出原创专利、临床管线、科研团队，直接向杭州生物医药产业输送高质量成果，帮扶中小企业破解研发瓶颈，形成“学术源头产出创新成果—园区承接中试产业化—产业发展反哺基础科研”的正向循环，推动钱塘区培育出全国独有的核酸药谷产业高地，实现前沿科研与产业发展同频跃升。
总投资10亿元的悦康药业核酸药物基地签约落地；研发端汇聚赫吉亚、海昶生物等标杆企业；诊断检测板块布局奥泰生物、金泽医学等龙头企业；生产制造环节引入药明生物、中肽生化等优质CDMO（合同研发与生产服务）服务商，研发、检测、生产协同联动格局成型……目前，杭州核酸药谷已集聚22家核酸药物上下游企业，覆盖从早期研发、临床研究到生产销售的全链条，形成国内少有的核酸产业生态。
杭州核酸药谷产业项目签约现场
2025年5月，浙江省委书记王浩在全省科技创新与产业创新深度融合大会上，充分肯定医学所与钱塘区融合发展成效。
这份亮眼成绩的背后，源于一场双向奔赴的战略耦合：一方面，医学所构建“学术带头人+创新团队+产业化项目”人才承载模式，联动钱塘区打造“战略科学家+领军企业家+技能工匠”三位一体人才矩阵，集聚院士、行业顶尖专家组建智库，为原始创新、产业落地提供智力支撑，破解生物医药复合型人才短缺难题。
另一方面，钱塘整合多部门力量组建驻所成果转化专班，常态化对接科研团队，建立动态成果清单，一站式协调解决资金、空间、临床、企业对接难题。院所协同超越资源简单叠加，形成国家战略科技力量服务地方医疗、产业发展，地方产业、临床资源支撑科研攻关的深度耦合体系。
未来，杭州医学所将持续深耕杭州这片创新热土，携手各方力量，加快将科技势能转化为产业动能与诊疗能力，推动杭州核酸药谷从聚势蓄能迈向成势跃升，为杭州建设更高水平创新活力之城、浙江打造生命健康科创高地持续赋能。
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